Un grupo de investigadores del Instituto de Biomedicina de Valencia, en España; junto a colegas de Instituto de Investigación de Sanitaria La Fe, en el Centro de Investigación de enfermedades Raras o CIBERER; llevarán a cabo un proyecto en el cual emplearán anticuerpos (como nanoanticuerpos) de camélidos, familia de los dromedarios, llamas y camellos.
La idea de este proyecto es usar dichos anticuerpos para intentar erradicar la toxina que provoca la degeneración neurológica en la afección de Huntington.
¿Qué es la enfermedad de Huntington?
Es un padecimiento hereditario neurodegenerativo que se caracteriza por movimientos involuntarios de las extremidades, alteraciones psiquiátricas y hasta demencia.
Expertos con batuta en mano
El equipo está bajo la batuta de expertos como el Dr. José Luis Llacér, del Instituto de Biomedicina de Valencia; Dr. Rafael Vásquez, del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe; y la Dra. Pilar Gonzalez, del Incliva-CIBERER.
Comentan que “el gen de la huntingtina es una proteína cuya función no está completamente resuelta, pero es esencial para la vida. Sin embargo, cuando la huntingtina está mutada adquiere propiedades tóxicas que hacen que las neuronas del córtex y el núcleo estriado del cerebro de los pacientes de la enfermedad de Huntington no funcionen bien, y al final degeneren”. (fuente Diario Veterinario)
Proceso y duración del estudio
La idea es sintetizar nanoanticuerpos contra la huntingtina inestable, a esto se le acoplarán dominios de proteínas que marcarán esta molécula tóxica para su erradicación. En consecuencia, esto permitirá validar la estrategia para llevarla a cabo en un futuro próximo en ensayos clínicos.
Los expertos realizarán los estudios durante un año y medio, allí se validará una estrategia de terapia génica con los nanoanticuerpos como terapia para la afección de Huntington. Estos nanoanticuerpos son especialmente relevantes porque puedes ser utilizados como fármacos.
Si esta estrategia resulta exitosa, el próximo paso consistirá en buscar fuentes de financiación adicionales para realizar las pruebas in vivo en gusanos nematodos Caenorhabditis elegans y en ratones modelo.
